江苏配资网 FDA 批准 Scemblix (asciminib) 用于治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病

Scemblix 为患有慢性粒细胞白血病 (CML) 且在接受至少两次酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗后仍出现不耐受或反应不足的患者提供了急需且期待已久的新选择1江苏配资网

在关键的 III 期 ASCEMBL 试验中，Scemblix 在 24 周时的主要分子反应 (MMR) 率方面表现出显著且具有临床意义的优势，优于 Bosulif ® *（博舒替尼）（25% vs. 13%），且因副作用而停药的比例降低了三倍以上（7% vs. 25%）2,3 在患有 T315I 突变的 CML 患者中，I 期附加数据支持 FDA 批准该药物在该患者群体中的第二种适应症4 Scemblix 具有科学文献中称为 STAMP 抑制剂的全新作用机制，并已在包括一线治疗在内的多个治疗领域开展临床试验，这巩固了诺华公司二十年来致力于为 2-18 岁 CML 患者带来变革性疗法的承诺。

巴塞尔，2021年10月29日 ——诺华公司今日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 Scemblix® (asciminib) 用于治疗两种不同适应症的慢性粒细胞白血病 (CML)。

FDA 授予Scemblix 加速审批，用于既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML-CP) 成年患者，基于24周主要分子学缓解率 (MMR)；并授予Scemblix完全审批，用于治疗伴有T315I突变的Ph+ CML-CP成年患者。根据加速审批程序，首个适应症的继续审批可能取决于确证证据对临床获益的验证和描述。

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Scemblix 是首个经 FDA 批准的通过结合 ABL 肉豆蔻酰口袋起效的慢性粒细胞白血病 (CML) 治疗药物，对于目前对 TKI 疗法耐药和/或不耐受的患者而言，是一项重要的进展1-3。Scemblix 在科学文献中也被称为 STAMP 抑制剂，目前正在针对 CML-CP 的多个治疗线进行研究，其中包括评估 Scemblix 作为一线治疗方案的 ASC4FIRST III 期研究2-18。

白血病和淋巴瘤协会首席科学官Lee Greenberger表示：“二十年前TKI的问世彻底改变了CML的治疗；然而，仍有许多患者对至少两种现有疗法反应不佳，并且经常出现棘手的副作用，加重了他们的日常生活负担。Scemblix的获批或许能弥补CML治疗的不足，为患者带来希望。”

对于许多患者而言，目前的慢性粒细胞白血病 (CML) 治疗可能因不耐受或耐药而受限，而连续使用现有 TKI 药物会增加失败率 19-26。一项对接受过两种既往 TKI 治疗的 CML 患者的分析显示，约 55% 的患者报告对既往治疗不耐受 27。此外，一项二线治疗的汇总分析显示，高达 70% 的患者在两年随访中无法达到主要分子学缓解 (MMR) 28-30。此外，发生 T315I 突变的患者对大多数现有 TKI 药物耐药，这增加了疾病进展的风险 4。

纪念斯隆凯特琳癌症中心 (MSK) 血液学家兼骨髓增生性肿瘤项目负责人 Michael J. Mauro博士表示：“当现有疗法对患者无效、治疗副作用无法耐受江苏配资网，或两者兼而有之时，慢性粒细胞白血病 (CML) 的治疗会变得十分困难。

Scemblix 加入 CML 治疗领域，为我们提供了一种对抗这种血癌的全新方法，有助于应对那些在换用第二种疗法后仍难以治愈的患者，以及携带 T315I 突变且预后明显更差的患者所面临的临床挑战。”

FDA 对 Scemblix 的批准是基于 III 期 ASCEMBL 试验和 I 期（NCT02081378）研究的结果，该研究包括患有 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 患者。

ASCEMBL 试验表明，在对至少两种 TKI 产生耐药性或不耐受的 Ph+ CML-CP 患者中：

Scemblix 在 24 周时使 MMR 率几乎比 Bosulif® (bosutinib)* 高出一倍 (25% vs. 13% [ P= 0.029]) Scemblix 组（n = 156）因不良反应停止治疗的患者比例比 Bosulif 组（n = 76）低三倍以上（7% vs. 25%） Scemblix 组最常见（发生率≥20%）的不良反应和实验室异常分别是：上呼吸道感染和肌肉骨骼疼痛；血小板和中性粒细胞计数减少、血红蛋白减少；甘油三酯、肌酸激酶和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 升高

诺华肿瘤事业部总裁苏珊娜·谢弗特博士表示：“二十多年来，我们不断重塑慢性粒细胞白血病（CML）治疗，并不断大胆突破创新界限，以革新治疗标准，帮助更多患有慢性粒细胞白血病的患者。我们衷心感谢所有参与推动这一全新重要突破的人们。”

目前，美国医生可以为合适的患者开出 Scemblix 处方。

有关 Scemblix 的更多疗效和安全性详细信息，包括 T315I 突变患者的数据以及完整的处方信息江苏配资网，可在 https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/scemblix.pdf 上找到。

关于 Scemblix® (asciminib)

Scemblix (asciminib) 适用于治疗已接受两种或两种以上 TKI 治疗的 Ph+ CML-CP 成人患者，以及携带 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 成人患者。该药物的首个适应症已根据美国 FDA 加速审批程序获得批准，批准依据为 24 周 MMR 率；首个适应症的继续审批可能需要根据确证证据对临床获益进行验证和描述。

Scemblix是首个获得FDA批准的与ABL肉豆蔻酰口袋1结合的慢性粒细胞白血病（CML）治疗药物。这种新型作用机制在科学文献中也称为STAMP抑制剂，可能有助于解决既往接受过两种或两种以上TKI治疗的CML患者的耐药性问题，并克服与白血病细胞过度生成相关的BCR-ABL1基因缺陷突变2-11。临床前研究也显示Scemblix能够限制脱靶效应31。

诺华已在全球多个国家和地区启动 Scemblix 的监管备案。

对于对现有TKI疗法耐药和/或不耐受的患者而言，Scemblix是一项重要的进展，目前正在针对CML-CP 2-18的多个治疗线进行研究。具体而言，ASC4FIRST III期研究(NCT04971226)评估了Scemblix作为一线治疗方案的效果，目前正处于患者招募阶段13。

关于诺华对慢性粒细胞白血病 (CML) 的承诺

诺华长期以来对慢性粒细胞白血病 (CML) 患者秉持科学承诺。20 多年来，我们大胆的科学探索已帮助众多 CML 患者将 CML 转化为慢性疾病。尽管取得了这些进展，我们并未止步不前。我们持续研究靶向治疗该疾病的方法，努力应对许多患者面临的治疗耐药性和/或不耐受性挑战。诺华还致力于为患者提供可持续的治疗可及性，并与全球 CML 患者群体合作，持续重塑 CML 治疗。

适应症

SCEMBLIX® (asciminib) 片剂是一种处方药，用于治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML) 慢性期 (CP) 成年患者，这些患者此前已接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗。SCEMBLIX 对这些患者的有效性基于一项测量主要分子学缓解率 (MMR) 的研究。目前尚无临床数据显示接受 SCEMBLIX 治疗的患者是否能延长生存期或改善症状。目前正在进行研究，以探究 SCEMBLIX 的长期疗效。

SCEMBLIX 还被批准用于治疗患有 T315I 突变的 CP 型 Ph+ CML 成人患者。

目前尚不清楚 SCEMBLIX 对儿童是否安全有效。

参考来源：Scemblix [prescribing information]. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp;

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发布于：中国香港

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